Un paciente con distrofia muscular de Duchenne murió después del tratamiento con Elevidys, una terapia génica desarrollada por Sarepta Therapeutics, anunció la compañía, en una actualización de seguridad. La noticia hizo que las acciones de la compañía cayeran alrededor de un 23 por ciento en las operaciones matutinas del 18 de marzo.
"Nos entristece profundamente compartir que un joven con distrofia muscular de Duchenne falleció después del tratamiento con ELEVIDYS, después de sufrir una insuficiencia hepática aguda", se lee en un informe de la compañía.
"La seguridad y el bienestar del paciente son la principal prioridad de Sarepta. Continuamos recopilando y analizando la información de este evento", agregó la compañía.
Sarepta Therapeutics, un actor importante en medicina genética, declaró que, si bien la lesión hepática aguda es un riesgo conocido asociado con Elevidys y otras "terapias génicas mediadas por AAV", no se informó previamente de insuficiencia hepática aguda que conduzca a la muerte entre los más de 800 pacientes tratados con la terapia.
En su declaración, Sarepta señaló que el paciente también contrajo recientemente el citomegalovirus (CMV), que el médico tratante identificó como un posible factor contribuyente a su condición. El CMV puede afectar al hígado y provocar hepatitis por CMV, dijo la compañía, lo que podría agravar los riesgos asociados con la terapia génica.
Sarepta informó del incidente a las autoridades sanitarias pertinentes y tiene la intención de actualizar la información de prescripción de Elevidys para reflejar la gravedad del evento adverso. Sarepta también notificó a los investigadores del estudio clínico y a los médicos que recetaron sobre el caso.
Elevidys, también conocido como delandistrogene moxeparvovec-rokl, es la única terapia génica aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno neuromuscular genético progresivo que afecta principalmente a los niños pequeños y provoca una degeneración muscular grave y debilidad.
El tratamiento utiliza un virus desactivado para insertar un gen de reemplazo para producir distrofina en las células del paciente. Cuesta alrededor de 3.2 millones de dólares por un tratamiento único, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros del mundo.
La terapia está actualmente aprobada para pacientes de al menos cuatro años de edad con una mutación confirmada en el gen DMD, según la compañía. Fue aprobado por primera vez por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en 2023 después de varios retrasos.
Sarepta instó a los médicos a vigilar de cerca la función hepática en los pacientes que reciben Elevidys durante al menos tres meses después de la infusión. La compañía también reiteró su recomendación de tratamiento sistémico con corticosteroides antes y después de la terapia para mitigar los riesgos relacionados con el hígado.
La FDA no emitió ninguna nueva acción regulatoria relacionada con Elevidys después del informe.
Con información de Associated Press.
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